(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(2)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(1)(2)(1)(1)(1)(1)(1).jpg "بموافقة هيئة الدواء المصرية.. سانوفي تطرح «نيكسفيازم» لعلاج مرض بومبي في مصر")
بموافقة هيئة الدواء المصرية.. سانوفي تطرح «نيكسفيازم» لعلاج مرض بومبي في مصر
كتب مؤمن محمد
أعلنت شركة سانوفي مصر، عقب حصولها على موافقة هيئة الدواء المصرية، عن توافر دواء «نيكسفيازم» المعروف علميًا باسم «أفالجلوكوزيداز ألفا»، لعلاج مرضى بومبي، أحد الأمراض الوراثية النادرة والمتقدمة التي تؤثر على قوة العضلات ووظائفها، وقد تمتد مضاعفاتها إلى الحركة والتنفس.
ويمثل الإعلان عن الدواء خطوة جديدة ضمن جهود الشركة لدعم مجتمع مرضى بومبي، في إطار التزامها الممتد بمجال الأمراض النادرة، ومواصلة دعم البحث العلمي وتبادل المعلومات والتطورات الطبية مع المجتمع الطبي، استنادًا إلى خبرتها في هذا المرض واهتمامها بتطوير سبل رعاية المصابين به.
ويُعد مرض بومبي اضطرابًا وراثيًا نادرًا يعجز فيه الجسم عن تكسير مادة الجليكوجين بصورة طبيعية، ما يؤدي إلى تراكمها داخل الخلايا العضلية، ويؤثر تدريجيًا على كفاءة العضلات ووظائفها. ويمكن أن يصيب المرض الأطفال والبالغين، فيما تختلف أعراضه ومعدلات تطوره من حالة إلى أخرى.
ويأتي الإعلان عن «نيكسفيازم» في وقت تتزايد فيه أهمية تطوير منظومة رعاية مرضى الأمراض النادرة، من خلال تعزيز فرص الكشف المبكر والتشخيص الدقيق، وتنمية قدرات الكوادر الطبية المتخصصة، ودعم البحث العلمي، وتحسين إتاحة الرعاية والعلاج للمصابين.
وفي تعليقه على التطورات الطبية في هذا المجال، أوضح الأستاذ الدكتور حسين أوناي، مؤسس جين تو إنفو لنظم المعلومات الصحية بإسطنبول في تركيا، أن التقدم العلمي أسهم بصورة كبيرة في تعميق فهم الأمراض النادرة، ومن بينها مرض بومبي، وفتح آفاق إضافية أمام التشخيص والعلاج.
وأشار إلى أن توافر خيارات علاجية مثل «نيكسفيازم» يعكس التطور المتواصل في رعاية مرضى بومبي، ويوفر للأطباء خيارات إضافية للتعامل مع احتياجات المصابين بهذا المرض النادر والمتقدم، مؤكدًا أهمية استمرار البحث العلمي ومتابعة المستجدات الطبية بما يدعم رعاية المرضى والتواصل مع أسرهم.
من جانبها، أكدت الأستاذة الدكتورة ناجية علي فهمي، أستاذ المخ والأعصاب ومدير مركز أمراض العضلات والأعصاب بكلية الطب جامعة عين شمس، أن توافر علاج لمرض بومبي في مصر يمثل خطوة مهمة، لكنه لا يغطي وحده جميع متطلبات الرعاية، إذ يحتاج المرضى إلى تشخيص إكلينيكي وجيني دقيق، ومسار منظم للتقييم، ومتابعة مستمرة وواقعية لحالتهم، ويفضل أن يتم ذلك داخل مراكز متخصصة تضم فرقًا طبية متعددة التخصصات.
وأضافت أن التوافق مع الاستراتيجية الوطنية للأمراض النادرة يفرض وضع استدامة الحصول على العلاج ضمن الأولويات، إلى جانب ضمان خضوع كل مريض للتقييم والمتابعة وفقًا للاحتياجات الطبية لحالته.
وفي السياق ذاته، أوضحت الأستاذة الدكتورة ماريان يسري جرجس، أستاذ طب الأطفال واستشاري أعصاب الأطفال بكلية الطب جامعة القاهرة، أن مرض بومبي يسلط الضوء على أهمية التعرف المبكر على الأمراض الوراثية والعصبية العضلية النادرة لدى الأطفال.
وأشارت إلى أن توافر «نيكسفيازم» في مصر يمنح الأطباء خيارًا إضافيًا للعلاج بالإنزيم البديل، مؤكدة ضرورة أن يتكامل ذلك مع التشخيص المبكر، ونشر الوعي بالمرض، وتنسيق المتابعة الطبية للأطفال وأسرهم.
من جانبه، قال أدريان ديلامار-ديبوفيل، المدير العام لقطاع الأدوية في سانوفي لإفريقيا ورئيس مجلس إدارة سانوفي مصر، إن الإعلان عن دواء «نيكسفيازم» في مصر يأتي ضمن التزام الشركة بدعم جهود رعاية مرضى الأمراض النادرة، مشيرًا إلى حرص سانوفي على التعاون مع الخبراء والمجتمع الطبي، ودعم رعاية المرضى وتبادل المعرفة العلمية المرتبطة باحتياجاتهم.
بدوره، أكد مروان الباجوري، رئيس الشؤون الطبية لسانوفي في أفريقيا، أن التشخيص في الوقت المناسب وتحديد العلاج الملائم وفقًا لتقييم الطبيب يمثلان عنصرين مهمين في التعامل مع مرض بومبي، موضحًا أن الإعلان عن «نيكسفيازم» يأتي في إطار الاهتمام بالخيارات العلاجية واحتياجات المرضى.
وأضاف أن رفع الوعي بالمرض والتدبير الإكلينيكي المناسب يظلان من الجوانب الأساسية لرعاية المصابين بالأمراض النادرة وأسرهم، إلى جانب توفير الخيارات العلاجية التي تساعد الأطباء على التعامل مع طبيعة كل حالة.